Wenn die ersten Versuche positiv verlaufen sind, wird die Substanz nach rund drei bis fünf Jahren erstmals am Menschen getestet. Eine unabhängige Ethik-Kommission entscheidet darüber, ob die Studie ethisch, medizinisch und rechtlich vertretbar ist. Zudem ist eine Zulassung der Studie durch die Swissmedic erforderlich. Erst wenn sich der Wirkstoff zuvor in Tiertests als erfolgversprechend gezeigt hat, kann er an einer kleinen Gruppe gesunder Menschen getestet werden. Die Phase-I-Studien dienen dazu, eine geeignete Dosierung sowie die Verträglichkeit und Nebenwirkungen eines Medikaments am Menschen zu untersuchen. In bis zu 30 Studien werden die Reaktionen beobachtet und genaustens dokumentiert. So wird unter anderem auch darüber entschieden, in welcher Form (Tablette, Zäpfchen etc.) das Medikament die beste Wirkung und Verträglichkeit entwickelt.

Der Wirkstoff wird jetzt erstmals bei kranken Menschen eingesetzt. Dabei wird meist an mehreren Hundert Patienten ermittelt, ob und in welcher Dosis der Wirkstoff das Krankheitsbild positiv beeinflussen kann und wie gut das neue Arzneimittel vertragen wird. Das geschieht zum Teil in so genannten Doppelblindstudien. Das heisst: Eine Gruppe von Patienten erhält den neuen Wirkstoff, die andere ein bislang eingesetztes Standardpräparat oder Plazebo (Scheinmedikament). Dabei wissen weder Arzt noch Patient, wer welcher Gruppe angehört. Damit soll der Einfluss von Hoffnungen oder Befürchtungen auf die Testresultate verhindert werden. Die Ergebnisse beider Gruppen werden nun miteinander verglichen.

Wirksamkeit und Unbedenklichkeit müssen in Studien mit grösseren Patientenzahlen (mehrere Hundert bis mehrere Tausend) bestätigt werden. Zudem wird die genaue Wirksamkeit einer neuen Therapie im Vergleich zu bisherigen Therapieformen beurteilt.

Spezialfall neue Indikation: Für jeden neuen Anwendungsbereich muss erneut das ganze Zulassungsverfahren durchlaufen werden.